【新资讯】FDA批准Enasidenib上市，IDH2突变可用于指导AML用药

FDA 8月1日批准新基公司Enasidenib（商品名Idhifa，曾用名AG-221）上市，用于治疗携带IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

Enasidenib是IDH2抑制剂，也是针对肿瘤代谢的抗癌药物。

IDH2基因突变检测在临床中已用于替莫唑胺在神经胶质瘤中的疗效预测，现可用于指导AML（急性髓细胞白血病）用药。(了解更多IDH2突变检测相关信息，可联系公司销售人员。）

IDH2是能量代谢的一个酶，催化异柠檬酸到酮戊二酸（alpha-KG）的转化。

AML中常见的变异IDH2不仅没有正常的催化功能，还获得了一个新的催化功能，能催化酮戊二酸（alpha-KG）到羟基戊二酸（2-HG）的转化。2-HG与alpha-KG结构类似，抑制很多alpha-KG的功能，造成一些基因的异常表达，会加速AML的进展。

目前已知IDH2突变与许多基因的发生发展相关，并且能够促进肿瘤细胞的生长。据悉，AML患者中，8%-19%会发生IDH2突变。

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML患者中，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。

近年少数上市的AML新药包括中国科学家发现的砒霜，用于一种叫做APL (急性早幼粒细胞白血病)的罕见AML（<10%）。去年以色列公司BioLineRx的CXCR4受体反向激动剂BL8040在一个r/rAML二期临床也产生与enasidenib类似的应答率。

Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受Enasidenib治疗。

Enasidenib常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降，孕妇或哺乳期妇女禁止使用。